"אם נצליח בניסוי בחולי ALS, ניסחר לפי חצי מילארד דולר"
תומר קורנפלד, 'כלכליסט'
מחלת ALS (לו גריג) היא מחלה חשוכת המרפא שפוגעת במפתיע וגורמת לניוון שרירים כתוצאה מפגיעה בתאי העצב המוטוריים. הסימנים הראשונים הם שיתוק באיברים שונים וברוב המקרים החולה מת לאחר 5-3 שנים. חברות רבות ניסו למצוא מזור למחלה שבה מאובחנים כ-10,000 חולים חדשים בארה"ב בשנה אולם ללא הצלחה. מי שכן חושבת שתהיה החברה הראשונה למצוא טיפול עבור חולי ALS היא חברת הביוטכנולוגיה הישראלית בריינסטורם תראפיה תאית.
בריינסטורם, שהוקמה בשנת 2004, מפתחת טיפול באמצעות תאי גזע והחליטה לאחרונה למקד את מאמציה לטיפול במחלת ה-ALS תוך המשך מחקר לשימוש בטכנולוגיה למחלות ניווניות של מערכת העצבים כגון מחלת הפרקינסון ופגיעות בעמוד השדרה.
משרדי החברה נמצאים בקרית אריה שבפתח תקוה ומרבית עובדיה הם אנשי מחקר ופיתוח בראשות פרופ' אלדד מלמד, מנהל המחלקה הנוירולוגית בבית החולים בילינסון. מנכ"ל החברה הוא רמי אפרתי שהצטרף לבריינסטורם לפני כשנה. בעבר שימש כיהן אפרתי כסמנכ"ל בחברת נייס בתחום במכירות הפיתוח העסקי והשיווק. בעל המניות העיקרי בחברה הוא חיים ליבוביץ, איש עסקים חרדי שפועל בתחום של מכרות נפט וזהב והחליט לפני כשנה וחצי להשקיע 5 מיליון דולר בחברה.
ניסוי ב-8 חולים בלבד
בראיון ל"כלכליסט" מסבירים ליבוביץ ואפרתי מדוע בריינסטורם החליטה להתמקד גם בטיפול במחלת ה-ALS, על המאמצים שעורכת כדי לחפש משקיע שיאפשר לחברה לצלוח את הניסויים הקליניים ומדוע הם מאמינים שהטכנולוגיה של בריינסטורם תצליח במקום שבו נכשלו החברות האחרות.
איך הטכנולוגיה של החברה עובדת ומה יתרונותיה?
אפרתי: "הטכנולוגיה מבוססת על לקיחת תאי גזע ממח העצם של החולה והפיכתם באמצעות הטכנולוגיה הבלעדית שלנו לתאים המפרישים חלבונים בעלי תפקיד חיוני במערכת העצבים. אותם התאים, לאחר השתלתם חזרה לחולה, ישנו את סביבת הגידול של תאי העצב ויאפשרו המשך תפקודם ועל ידי כך יעצרו את ההתדרדרות המחלה".
היתרון הגדול של החברה הוא השימוש בתאי גזע ממבוגר הנחשבים בטוחים מאד לשימוש בהשוואה לתאי גזע עובריים בהם קיים חשש כבד לתופעות לוואי. הטכנולוגיה של החברה מעניקה לתאי הגזע שנלקחים מהחולים תכונות ייחודיות המאפשרות הגנה על תאי עצב. העובדה שהתאים מושתלים לאותו החולה מהוה יתרון חשוב במניעת סיבוכים והימנעות מתרופות מדכאות חיסון.
למה אתה מאמין שהטכנולוגיה באמת עשויה להצליח לעזור לחולי ALS?
"הטכנולוגיה מבוססת על ניסיונות רבים שנערכו במעבדות החברה , באוניברסיטת תל אביב, ובשיתוף עם אוניברסיטת רוטגרס בניו ג'רזי. במחקרים מצאנו שתאי הגזע, אותם בודדנו וגידלנו בטכנולוגיות הייחודיות שפיתחנו, מפרישים כמויות גדולות של גורמי גידול חיוניים לתפקודם של תאי העצב, כולל אלה שנפגעים במחלת ה-ALS.
"יתר על כן, השתלות שנערכו במודלים שונים בבעלי חיים הראו שאכן התאים המושתלים שרדו לאורך זמן שמרו על תאי העצב מפני פגיעה ואף הביאו לשגשוגם. בניסיונות נוספים מצאנו שניתן לבודד תאי גזע ממח העצם של חולי ALS ואנו מקווים שההשתלה לאזורים שנפגעו יביאו לעצירת ההתדרדרות ואולי אף לשיפור תפקודי".
למרות שבמעבדה התוצאות של בריינסטורם נראות ורודות, טיפול בבני אדם הוא הרבה יותר בעייתי. לא אחת תרופות, אשר מראות יעילות בקרב בעלי חיים - לא מראות את אותן תוצאות בקרב אנשים. עד היום, בריינסטורם לא ניסתה לטפל בחולי ALS כיוון שהתבססה על תוצאות המחקר באוניברסיטת תל-אביב שכוון לטיפול במחלת הפרקינסון ולכן התרכזה בעיקר במחלה זו. כשליבוביץ הגיע לחברה, הוא החליט לשנות את הפוקוס של החברה שעמד על טיפול בחולי פרקינסון לחולי ALS, אך לא לזנוח את הפרקינסון.
חיים ליבוביץ, למה החלטתם להתמקד יותר במחלת ה-ALS מאשר בפרקינסון?
"בגלל שה-ALS היא מחלה חשוכת מרפא הפוגעת באנשים צעירים ומוגדרת כמחלה יתומה - ה-FDA נותן הרבה הקלות לחברות המפתחות תרופה למחלה. כך לדוגמא, בניסוי בטיחות ל-ALS, הניסוי יתבצע על 8 חולים בלבד בהשוואה למספר רב של חולים שיידרשו בניסוי לפרקינסון, שכבר יש לה כ-40 תרופות".
האם יש לכם מספיק כסף כדי לממן את ההתקדמות של הפיתוח?
"מאז יולי 2007 השקעתי בחברה כ- 4 מיליון דולר מתוך ה-5 מיליון דולר שלהם התחייבתי. בזמן הקרוב אזרים לחברה עוד כספים על פי ההסכם איתם . בנוסף לכספים המגיעים ממני כמשקיע, החברה מקבלת תמיכה מהמדען הראשי עבור פעילותה בשנת 2008 ועתידה לקבל תמיכה בשנת 2009 כך שלחברה יש מספיק משאבים כדי להתקיים בצורה עצמאית עד סוף 2009".
מתי אתם מתכננים לעבור משלב המחקר במעבדה לניסויים בבני אדם?
"אנו עושים את כל המאמצים שמהלך הרבעון השני או השלישי של שנת 2009 נכנס לתהליך של ניסוי קליני בבני אדם. ניסויים בבני אדם הם כבר ניסויים יקרים יותר ולשם כך אנו נדרשים למימון נוסף. בשבוע הקרוב רמי ואני נצטרף לפרופ' אלדד מלמד בכנס רפואי גדול וחשוב בניו יורק. פרופ' מלמד יסקור את הטכנולוגיה שלנו והניסויים הפרה-קליניים בפרקינסון וב-ALS שערכנו. לאחר מכן, אנחנו ניפגש שם עם 10 חברות, שמתוכן מספר חברות גדולות שהביעו התעניינות בהשקעה בחברה. על מנת שנוכל לעבור משלב המחקר במעבד לשלב הניסוי, אנחנו מצפים לגייס 15 מיליון דולר שיאפשרו לנו לצלוח את כל הדרך עד ל-Phase III בניסוי ל-ALS".
בריינסטורם היא חברה ציבורית שאינה נמצא באור הזרקורים. היא נסחרת בסימול BCLI בבורסת הנאסד"ק בשווי של מיליוני דולרים ספורים. קרוב לוודאי שליבוביץ היה מעדיף אילו לא הייתה ציבורית כלל. הוא גם אינו מתרגש ממחיר המניה שצנח בחדות יחד עם כל השוק ומבטיח: "אם הניסוי שלנו יצליח, החברה לא תיסחר בשווי של 5 מיליון דולר, אלא לפחות פי 100".
מקור: כלכליסט
מאפשרים לכם לקבל
